정치테마주 논란, 허가 취소 겪은 1세대
메디포스트, 코오롱티슈진 美日에 사활
법적 규제 완화로 설비 허가도 잇달아
오랫동안 침체기에 있었던 세포·유전자치료제(CGT) 기업들이 최근 상업화와 글로벌 진출에 속도를 내고 있다. 테마주 논란과 허가 취소, 사업 부진 등의 풍파를 겪으며 수년간 주가 하락 흐름이 이어졌는데, 새로운 반등 기회를 마련할 수 있을지 주목된다.
세포·유전자치료제는 환자의 유전자 또는 세포를 수정하거나 변형해 질병을 근본적으로 치료하는 원리의 3세대 바이오 의약품이다. 기존 약품과 작용 원리가 완전히 달라 치료가 어려웠던 난치·희소 질환을 치료할 열쇠로 꼽힌다. 글로벌 시장조사기관 ‘프로스트 앤드 설리번’에 따르면, 세포·유전자치료제 시장 규모는 2023년 163억3000만 달러(약 23조8000억원)에서 2026년 555억9000만달러(약 81조391억원)로 3배 이상 커질 전망이다.
메디포스트 카티스템, 美日에 도전
국내 1세대 세포·유전자치료제 기업으로 꼽히는 메디포스트는 줄기세포 치료제 ‘카티스템’의 미국, 일본 진출에서 성장 돌파구를 찾고 있다. 메디포스트는 퇴행성·반복적 외상 관절염 환자 대상의 미국 임상 3상 시험 진입을 앞두고 업계 관계자들을 초청해 ‘트레인 더 트레이너 프로그램(Train-the-Trainer Program)’을 개최했다고 29일 밝혔다.
이 프로그램은 4월과 5월 두 차례에 걸쳐 미국 정형외과 분야 권위자인 임상시험 참여자들을 초청해 카티스템 수술 방법과 임상시험 절차 전반에 대해 교육하는 행사이다. 국내 임상 3상 시험에 참여한 10개 기관 중 하나였던 이대목동병원에서 진행됐다.
이승진 메디포스트 글로벌사업본부장 겸 미국법인 공동대표 본부장은 “이번 트레이닝 프로그램은 임상 3상에 앞서 치료법을 공유하고 미국 의료진들과 협력을 강화하기 위해 준비했다”고 밝혔다.
카티스템은 2012년 품목 허가된 세계 최초 동종 제대혈 유래 줄기세포 치료제다. 탯줄 혈액에 있는 줄기세포를 다른 사람에도 쓸 수 있는 치료제로 개발한 것이다. 작년 기준 누적 투여 환자 수는 3만2000명을 넘어섰다.
메디포스트는 삼성서울병원 전문의 출신인 양윤선 이사회 의장이 2000년 6월 설립한 회사로, 2005년 7월 코스닥 시장에 상장됐다. 사업 초창기만 해도 기술력으로 시장에서 큰 주목을 받았지만, 정치 테마주 논란과 실적 부진이 겹치면서 주가 하락 흐름이 수년 동안 이어졌다.
회사는 2023년 유상증자를 통해 카티스템 글로벌 임상시험을 위한 실탄을 확보했다. 메디포스트 측은 현재 미국 식품의약국(FDA) 임상승인신청(IND) 준비에 주력하고 있으며, 일본 임상은 3상 단계에서 마지막 환자까지 투여를 마쳤다고 밝혔다.
코오롱 인보사 ‘안전성 확인’… 미국 시장 열리나
안전성 논란으로 국내 허가가 취소되는 위기를 겪은 골관절염 치료제 TG-C도 미국 승인에 다가서고 있다. 1999년 설립된 코오롱티슈진은 지난 24~27일 인천 송도에서 열린 국제골관절염학회(OARSI) 총회에서 최대 15년에 걸친 장기추적조사 결과 TG-C가 암을 유발한 사례는 발견되지 않았다고 발표했다.
TG-C는 인보사라는 이름으로 2017년 국내 허가를 받았다. 세계 최초 골관절염 유전자 치료제로 국내외에서 큰 주목을 받았다. 하지만 이후 임상시험에 다른 세포가 섞여 들어갔다는 사실이 밝혀져 2019년 국내 허가가 취소됐다. 미국 임상 3상 시험에서 당초 임상 계획에서 밝힌 사람 연골세포가 아닌 신장세포로 확인됐기 때문이다.
그해 5월 미 FDA는 임상시험을 보류시켰고, 한국 식품의약품안전처(식약처)는 7월 품목 허가를 취소했다. FDA는 2020년 TG-C의 미국 임상 3상 시험 재개를 허용했다. 방사선으로 세포분열을 막아 발암 가능성을 차단한다는 코오롱티슈진 측 주장을 받아들인 것이다. 코오롱티슈진은 내년 하반기 중 미국 임상 3상 환자들의 추적 관찰을 마치는 대로 FDA에 생물의약품허가 신청(BLA)을 할 계획이라고 밝혔다.
첨생법 수혜…기업들 앞다퉈 시설 허가 획득
다른 세포·유전자치료제 기업들도 지난 2월 이른바 첨생법(재생의료 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률·이하 첨생법) 개정안이 시행되자 잇따라 시설 허가를 받으며 사업 기회를 노리고 있다. 첨생법 개정안은 임상시험에 참여한 환자가 개발 중인 줄기세포·유전자 치료제를 투여받을 수 있도록 규제를 풀었다.
2020년 기술 특례로 코스닥에 상장한 박셀바이오는 지난 28일 식약처로부터 자가 골수유래세포 처리시설에 대한 인허가를 획득했다고 밝혔다. 이와 함께 국내 최초로 자가골수유래세포를 말기 심부전 환자에게 임상시험할 계획이라고 밝혔다.
바이젠셀도 지난 2월 식약처로부터 세포처리시설 허가를 취득했다. 바이젠셀은 2013년 가톨릭대 1호 기술지주회사로 설립됐다. 한때 보령제약 계열사로 편입돼 보령바이젠셀로 이름이 변경됐었다. 이 회사는 치료제 ‘VT-EBV-N’와 급성골수성백혈병 치료제 ‘VT-Tri(1)-A’로 각각 임상 2상, 1상 시험을 진행 중이다. 둘 다 면역세포인 자연살해(NK)세포와 T세포로 만들었다.
메디포스트, 코오롱티슈진 美日에 사활
법적 규제 완화로 설비 허가도 잇달아
유재두 이대목동병원 교수가 세계 최초 동종 제대혈 유래 줄기세포 치료제 '카티스템'으로 무릎 연골 손상 환자를 수술한 후 방한한 미국 정형외과 전문의에게 수술법을 설명하고 있다. /메디포스트
오랫동안 침체기에 있었던 세포·유전자치료제(CGT) 기업들이 최근 상업화와 글로벌 진출에 속도를 내고 있다. 테마주 논란과 허가 취소, 사업 부진 등의 풍파를 겪으며 수년간 주가 하락 흐름이 이어졌는데, 새로운 반등 기회를 마련할 수 있을지 주목된다.
세포·유전자치료제는 환자의 유전자 또는 세포를 수정하거나 변형해 질병을 근본적으로 치료하는 원리의 3세대 바이오 의약품이다. 기존 약품과 작용 원리가 완전히 달라 치료가 어려웠던 난치·희소 질환을 치료할 열쇠로 꼽힌다. 글로벌 시장조사기관 ‘프로스트 앤드 설리번’에 따르면, 세포·유전자치료제 시장 규모는 2023년 163억3000만 달러(약 23조8000억원)에서 2026년 555억9000만달러(약 81조391억원)로 3배 이상 커질 전망이다.
메디포스트 카티스템, 美日에 도전
국내 1세대 세포·유전자치료제 기업으로 꼽히는 메디포스트는 줄기세포 치료제 ‘카티스템’의 미국, 일본 진출에서 성장 돌파구를 찾고 있다. 메디포스트는 퇴행성·반복적 외상 관절염 환자 대상의 미국 임상 3상 시험 진입을 앞두고 업계 관계자들을 초청해 ‘트레인 더 트레이너 프로그램(Train-the-Trainer Program)’을 개최했다고 29일 밝혔다.
이 프로그램은 4월과 5월 두 차례에 걸쳐 미국 정형외과 분야 권위자인 임상시험 참여자들을 초청해 카티스템 수술 방법과 임상시험 절차 전반에 대해 교육하는 행사이다. 국내 임상 3상 시험에 참여한 10개 기관 중 하나였던 이대목동병원에서 진행됐다.
이승진 메디포스트 글로벌사업본부장 겸 미국법인 공동대표 본부장은 “이번 트레이닝 프로그램은 임상 3상에 앞서 치료법을 공유하고 미국 의료진들과 협력을 강화하기 위해 준비했다”고 밝혔다.
카티스템은 2012년 품목 허가된 세계 최초 동종 제대혈 유래 줄기세포 치료제다. 탯줄 혈액에 있는 줄기세포를 다른 사람에도 쓸 수 있는 치료제로 개발한 것이다. 작년 기준 누적 투여 환자 수는 3만2000명을 넘어섰다.
메디포스트는 삼성서울병원 전문의 출신인 양윤선 이사회 의장이 2000년 6월 설립한 회사로, 2005년 7월 코스닥 시장에 상장됐다. 사업 초창기만 해도 기술력으로 시장에서 큰 주목을 받았지만, 정치 테마주 논란과 실적 부진이 겹치면서 주가 하락 흐름이 수년 동안 이어졌다.
회사는 2023년 유상증자를 통해 카티스템 글로벌 임상시험을 위한 실탄을 확보했다. 메디포스트 측은 현재 미국 식품의약국(FDA) 임상승인신청(IND) 준비에 주력하고 있으며, 일본 임상은 3상 단계에서 마지막 환자까지 투여를 마쳤다고 밝혔다.
코오롱티슈진의 임상의가 지난 3월 11일(현지 시각) 미국 메릴랜드주 록빌의 코오롱티슈진 본사에서 TG-C 주사를 들어 보이고 있다. /연합뉴스
코오롱 인보사 ‘안전성 확인’… 미국 시장 열리나
안전성 논란으로 국내 허가가 취소되는 위기를 겪은 골관절염 치료제 TG-C도 미국 승인에 다가서고 있다. 1999년 설립된 코오롱티슈진은 지난 24~27일 인천 송도에서 열린 국제골관절염학회(OARSI) 총회에서 최대 15년에 걸친 장기추적조사 결과 TG-C가 암을 유발한 사례는 발견되지 않았다고 발표했다.
TG-C는 인보사라는 이름으로 2017년 국내 허가를 받았다. 세계 최초 골관절염 유전자 치료제로 국내외에서 큰 주목을 받았다. 하지만 이후 임상시험에 다른 세포가 섞여 들어갔다는 사실이 밝혀져 2019년 국내 허가가 취소됐다. 미국 임상 3상 시험에서 당초 임상 계획에서 밝힌 사람 연골세포가 아닌 신장세포로 확인됐기 때문이다.
그해 5월 미 FDA는 임상시험을 보류시켰고, 한국 식품의약품안전처(식약처)는 7월 품목 허가를 취소했다. FDA는 2020년 TG-C의 미국 임상 3상 시험 재개를 허용했다. 방사선으로 세포분열을 막아 발암 가능성을 차단한다는 코오롱티슈진 측 주장을 받아들인 것이다. 코오롱티슈진은 내년 하반기 중 미국 임상 3상 환자들의 추적 관찰을 마치는 대로 FDA에 생물의약품허가 신청(BLA)을 할 계획이라고 밝혔다.
첨생법 수혜…기업들 앞다퉈 시설 허가 획득
다른 세포·유전자치료제 기업들도 지난 2월 이른바 첨생법(재생의료 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률·이하 첨생법) 개정안이 시행되자 잇따라 시설 허가를 받으며 사업 기회를 노리고 있다. 첨생법 개정안은 임상시험에 참여한 환자가 개발 중인 줄기세포·유전자 치료제를 투여받을 수 있도록 규제를 풀었다.
2020년 기술 특례로 코스닥에 상장한 박셀바이오는 지난 28일 식약처로부터 자가 골수유래세포 처리시설에 대한 인허가를 획득했다고 밝혔다. 이와 함께 국내 최초로 자가골수유래세포를 말기 심부전 환자에게 임상시험할 계획이라고 밝혔다.
바이젠셀도 지난 2월 식약처로부터 세포처리시설 허가를 취득했다. 바이젠셀은 2013년 가톨릭대 1호 기술지주회사로 설립됐다. 한때 보령제약 계열사로 편입돼 보령바이젠셀로 이름이 변경됐었다. 이 회사는 치료제 ‘VT-EBV-N’와 급성골수성백혈병 치료제 ‘VT-Tri(1)-A’로 각각 임상 2상, 1상 시험을 진행 중이다. 둘 다 면역세포인 자연살해(NK)세포와 T세포로 만들었다.